Hamowanie replikacji
Wyselekcjonowano go, badając efektywność wybranych środków w hamowaniu replikacji wirusa opryszczki pospolitej. Stosowany jest głównie w leczeniu opryszczki narządów płciowych, ale pokrewne związki chemiczne są skuteczne przeciwko innym zakażeniom herpeswirusowym, takim jak pólpasiec wywołany przez wirus ospy wietrznej i półpaśca oraz zapalenie siatkówki spowodowane wirusem cytomegalii (ludzkie herpeswirusy typu 3 i 5 przyp. tłum.). Pierwszy lek dopuszczony do leczenia zakażeń HIV zydowudyna (AZT) także jest analogiem nukleozydu. Opracowana jako lek przeciwnowotworowy blokowała również odwrotną transkryptazę, enzym wykorzystywany przez HIV do przepisania informacji zawartej w jego RNA na DNA. Jeśli ten etap przebiega bez przeszkód, inne enzymy HIV wbudowują nowo powstały DNA do chromosomu zakażonej komórki, skąd kieruje on replikacjà wirusa. AZT może wywołać poważne objawy niepożądane, takie jak niedokrwistość. Badania odwrotnej transkryptazy w których wykorzystano wiedzę o sekwencji genu kodującego ten enzym, umożliwiły naukowcom wprowadzenie mniej toksycznych analogów nukleozydów.